【NOW健康 翁靖祐／台北报导】赖清德总统于11月23日出席罕见疾病基金会奖助学金颁奖活动致词时表示，1个国家的文明指标是弱势族群能否在这个国度自在生活，而今照顾罕病病友已成为国家政策。11月28日于立法院厚生会下设立的「罕见疾病权益促进委员会」即是要往此目标迈进。委员会期待从制度、实务照顾、临床治疗、新药引进之预算及给付，与法规等各面向之讨论，共同协助罕见疾病病患与家庭提升治疗可近性并增进生活品质。
全民健保将挹注20亿 专家吁加速给付罕病药价
委员会由王正旭委员担任召集人，厚生会苏巧慧副会长、陈菁徽秘书长、刘建国荣誉会长及林月琴委员均到场共同支持。王正旭召集人致词时指出，希望能用社会的力量来帮助病友，有效解决他们所面临的困境。苏巧慧副会长认为，罕药的药价高昂，用药人数少，应该由***协助负担，也希望可以加速相关的行政程序。而陈菁徽秘书长则表示，除了给付面向，可以考虑透过不同面向落实健康省内的愿景，如：遗传检验、遗传谘询。
刘建国委员则表示：「今年虽有编列相关公务预算，但健保罕药专款亦不能消失。国家有保护人员的义务，多用心、多一点资源、制度，就能让罕病家庭减轻压力。」林月琴委员也说：「将近6千多位病友等待药物给付救命，期盼省内医疗给付与照顾更加健全，希望***就此逐步增加经费规模，以有效降低罕病死亡率。」
针对上述的倡议，中央健康保险署石崇良署长回应：「近年健保署在审查时效上已加快速度，2023年通过10个新药，为历年最多，今年目前则已通过8个新药，平均花费11.1个月，期待明年可以进步到10个月。虽健保总额尚未核定，但署内会极力争取。署内也盘点了明年公务预算挹注20亿，将可给付尚未纳入的药品。健保肩负公众所託，乐见有好的进展。」
众盼设立罕病「绿色通道」 专家吁加速药物审查与给付
省内弱势病患权益促进会理事长陈莉茵表示，罕见疾病依法有适法性和优先性，依法治疗、给付罕药是责无旁贷。任何给付都有条件规範，对疗效、安全性及给付规範亦应有合理期待。辅仁大学医学院数据科学中心执行长蒲若芳则说，期盼如去年建言书中提及希望加速罕药收载的建议。
罕药审查值得建立如机场的「绿色通道」，以建立更通畅的流程，并应纳入审查价值面向的专家。台北商业大学财政税务系教授韩幸纹也认为，效益部分应纳入生活品质评估，而非全以经济面做为考量。台北大学社会工作学系教授曾敏杰强调，罕病病人能出现的转变未必是「数据上的治癒」，而「绿色通道」的建立是过往被忽略的视野跟声音，例如过往不能进食，现在可以进食，慢慢接近大众的生活模式。这些都不是健保审查机制中所能看到的主流标準，所以我们迫切需要这样的绿色通道。
遗传性痉挛性下身麻痺HSP病友联谊会会长顾云崧也说，对于尚未有药可治的罕病若有支持性症状治疗，应可讨论适应症外使用的相关给付，或是以罕病法支持性或缓和性项目来补助。秀传医疗体系张建国研发长表示，应引进最新、最完整的检测方法，让疾病得以及早确诊使治疗发挥成效。
健保给付机制需弹性 罕病团体代表建议引入试用政策
罕见疾病基金会董事长蔡辅仁建议，如果一个疾病从来没有药物能够治疗，健保署应大胆尝试，保持给付的弹性，让病友先尝试用药，待收集真实世界资料后再视结果做后续政策调整。再者，以SMA为例，是可透过产前诊断的疾病，在防治上应强化，就像过去***对于海洋性贫血产前检查的模式，逐步纳入各项疾病，相信可以从源头减少罕病的发生。
阳明交通大学食品安全及健康风险评估研究所教授康照洲主任委员也向罕病法主管机关的国民健康署表达期许，盼未来健保署与国健署持续致力于罕病的防治与照顾。
最后，王正旭召集人总结表示：药物的价格，是随着科技研发带来的冲击，这不仅是省内面对的问题，而是全球一同面对的难题。无论药物、筛检、财务等等，期盼接下来能更有效的透过社会的力量，建立人人都可以自在生活的社会。
# 首图来源／NOW健康资料照片